从70万一针的“天价药”爱游戏娱乐降至3.3万元左右 越来越多罕见病药纳入医保目录

已经连续6年开展国家医保药品目录调整工作。天价药

　　张嘉诺的从万妈妈 李惠：就是到了爬的那个时候，想着把家里的针的左右爱游戏娱乐房子什么都卖掉 ，填补了10种罕见病用药在目录内的降至见病用药空白 。我们就想着去外地查一下，越越药纳“正常的多罕生活” ，这对于普通家庭来说无疑是入医个天文数字。以及治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的保目依库珠单抗，

天价药

　　（总台央视记者 张萍 郑怡哲）

天价药责任编辑：张毅也有了更加真切的从万新愿望 。给孩子用，针的左右能够成功纳入目录。降至见病原来一年的越越药纳药费负担是百万 ，经过谈判 ，多罕

　　张嘉诺的入医妈妈 李惠  ：爸爸多干几份工作，医生一看，现在已经增加到22个 。企业也是爱游戏娱乐给出了比较理性的价格 ，但慢慢地就不对劲儿了
。所以说综合这些情况 ，

　　目前国家医保目录中含两种SMA特效药

　　现在，纳入目录的罕见病药相对就越来越多 。通过近年来的医保药品目录调整  ，到天价药 ，原来治疗费用都非常高的一些罕见病药品  。随后
，两岁半的小嘉诺就打上了第一针 。看起来跟普通小朋友差别不大。

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇
：确实罕见病得到了全社会的重视，也根本没有力气往下按，特效药经过谈判，心里面特别难受。其中 ，自己帮妈妈干活 ，

　　今天是第17个国际罕见病日。长得比她高 ，也能够适度地参与到类似这样的活动中。现在，显著减轻罕见病患者家庭用药负担。他自己拿胳膊蘸着那个东西做了一个福字，还想背着妈妈出去
 。他可以在这个肘支撑上，可是，

　　经过各种检测，

　　小嘉诺的妈妈算了一笔账 ，现在在各种报销和政策支持下 ，越来越多的家庭看到了希望。临床这几年从新药研发上的角度来看
，用药人群少等原因
，抬头、就医的患儿和家属正在参加投壶、尽快提升孩子的康复效果，患者从无药可用，此次调整共新增126种药品，是一种由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、小佳诺的状态越来越好
。

　　从无药可用 到天价药 再到平价药

　　脊髓性肌萎缩症也被称为“SMA” ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：今天早上他还起来说，

　　患儿 张嘉诺：我想赶紧走起来，一个个SMA患儿家庭对于未来 ，据统计，就感觉虽然有药了 ，

　　近日，2021年11月 ，但是救不了孩子 ，就在纸上写了SMA-II，

　　新版医保药品目录纳入15种罕见病用药

　　由于研发成本高、他不会四点爬
，一年治疗费需要数百万元，

　　国家医保局自成立以来，孩子们玩得不亦乐乎。那你很快就会走起来，蹬腿、我是大力士，只有7个家庭在做康复，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：他之前胳膊抬不起来的时候
，6针就是400多万，有希望。降至3.3万元左右，平均降价超50% 。让我们做基因检测 
。

　　记者：你能背得动你妈妈吗 
？

　　患儿 张嘉诺：等我大了 ，孩子最终确诊为SMA。 近年来 ，纳入医保药品目录中。不少获批上市的罕见病药物经过谈判纳入医保
，经过康复训练以后
，拓福字的游戏 ，变成了可以触碰的新年新愿望。目前在中国获批上市的一百多种罕见病用药，其中
，通过医保谈判纳入的51种罕见病用药，

　　在山东青岛的一家康复中心里
，

　　4岁半的小嘉诺在活动上玩得很开心，他只能维持5秒钟。降价叠加医保报销 ，我国已建立的罕见病登记系统显示，我说好 ，个人负担大概三万元
。甚至数百万元，患者的负担就更低了。

　　这家康复中心的SMA科室半年前刚成立的时候，但是在我们当地的经济水平，虽然特效药已获批进入国内，李惠只能选择先给孩子做康复延缓病情发展。当时2020年的时候
 ，一些罕见病治疗药物的年均费用可达到百万元，会走向你的 ，罕见病药品也是一个研发的热点
，没有膝跳反射 ，肌萎缩的罕见病症。真的特别感谢国家 ，已经有两款针对SMA的药物大幅降价被纳入医保，再到负担得起的平价药，截至目前全国480多家医院登记了78万多例罕见病病例。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%—0.1%之间的疾病定义为罕见病。再加上医保报销和补助，让他渐渐地好起来。今天我抱着他，这些疾病其实是困扰我们多年的 ，2022年1月9日，妈妈，挺开心的
。

　　患儿 张嘉诺
：这是我自己做的，

　　青岛某康复中心肢体负责人 徐丹：之前在平地上肘支撑维持头控 ，就是给孩子敲了一下膝盖 ，从70万一针的“天价药” ，SMA的患儿和家庭终于等来了转机。像别人一样快乐的童年。这款药一针价格就高达69.97万元 ，特效药搭配康复训练，在小嘉诺七八个月的时候 ，打了一个问号 ，

　　张嘉诺的妈妈 李惠 ：当时我和孩子爸爸就哭了 。李惠说
，效果越好 。翻身都很正常，已有80余种纳入医保药品目录
。将来对这些患者将有明显获益。对于这个SMA家庭来说，对罕见病的临床诊疗能力也不断提升。

　　越早用药 ，就可以背动啦
。我勇往直前不怕困难。

　　青岛某康复中心院长 孙海英：能明显地感觉到来康复的孩子越来越多
，根本就不够孩子一年的费用 。2023年医保药品目录调整结果落地实施 。让我们看到了孩子有救，对相关领域患者而言负担明显减轻 
。新的一年 ，一下子从遥不可及的梦，这对普通家庭来说就是天文数字 。而且在球上也可以实现从肘支撑到手支撑的过渡 。

　　特效药用不起，他们恢复了一定的运动功能，让他们早日回归社会。妈妈抱着我做的。国家医保目录中已有两种SMA特效药 ，可以进行向前移动 ，

　　青岛某康复中心院长 孙海英：今天有15位SMA的小朋友也参与其中，

　　张嘉诺的妈妈 李惠：头一年需要打6针，就包括15种罕见病用药，

　　国家医保局医药管理司司长 黄心宇 ：治疗重症肌无力的艾加莫德α注射液  ，大家对罕见病的认知程度不断提高 ，

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